https://bodybydarwin.com
Slider Image

Genbewerking kan helpen bij het elimineren van HIV

2020

Ongeveer vijf jaar geleden, toen de genbewerkingstechnologie CRISPR nog nieuw was, begon Kamel Khalili te werken aan manieren om het systeem te gebruiken om hiv te behandelen en te genezen. Khalili, directeur van het Comprehensive NeuroAIDS Center van de Lewis Katz School of Medicine aan de Temple University, toonde toen aan dat CRISPR HIV zowel in cellen als in dieren effectief kon opruimen.

CRISPR alleen kon echter niet volledig van HIV en zijn virale DNA afkomen. Maar in een nieuwe studie combineerden Khalili en zijn medewerkers de genbewerkingstechniek met een verbeterde versie van de virusonderdrukkende medicijnen die normaal worden gegeven om HIV te behandelen en waren in staat HIV volledig uit diermodellen te elimineren.

Het virus uit het lichaam verwijderen, elimineert de ziekte effectief, zegt hij. HIV integreert zijn eigen DNA in de genetische code van cellen die het infecteert en gebruikt deze om meer kopieën van het virus te maken. "We zagen de ziekte als een genetische ziekte - en als het een genetische ziekte is, moet er een genetische strategie zijn."

Hiv wordt momenteel behandeld met antiretrovirale medicijnen, die de aanwezige hoeveelheid hiv onderdrukken en voorkomen dat het virus repliceert. De medicijnen zijn zeer effectief - ze houden mensen gezond en verkleinen de kans dat ze het virus kunnen doorgeven. De medicijnen zijn echter niet te genezen: het virus ligt nog steeds sluimerend in cellen door het hele lichaam en als een patiënt stopt met het innemen van medicijnen, stroomt het terug. Het vinden van een remedie is belangrijk, zegt Khalili, omdat de medicijnen bijwerkingen kunnen hebben en niet overal ter wereld beschikbaar zijn.

De nieuwe studie, gepubliceerd in Nature Communications, gebruikte een langwerkende en langzame afgifte vorm van antiretrovirale therapie ontwikkeld door co-auteur Howard Gendelman, voorzitter van de afdeling farmacologie en experimentele neurowetenschappen en directeur van het Center for Neurodegenerative Diseases aan de Universiteit van Nebraska Medisch centrum. De behandeling wordt LASER ART genoemd (langwerkende antiretrovirale therapie met langzame effectieve afgifte). "Het is een beetje meer versterkt, krachtiger dan reguliere [antiretrovirale therapie] Khalii zegt. Net als standaardbehandeling is LASER echter geen remedie." Als je dieren met alleen LASER behandelt en stopt, kaatst het virus terug, zegt hij.

In deze studie bleek de LASER-behandeling echter de hoeveelheid HIV te verlagen tot een niveau dat CRISPR, intraveneus toegediend, effectief elk aanwezig virus en DNA kon opruimen. Van de 23 muizen die met de combinatietherapie werden behandeld, hadden negen wat leek op volledige eliminatie van HIV. Het team voerde een breed scala aan tests uit, waaronder het transplanteren van het beenmerg (waar het virus kan blijven hangen) van behandelde muizen in gezonde muizen om te bevestigen dat er geen hiv achterbleef.

De studie was een eerste ronde om te zien of de combinatie werkte of niet Khalili zegt dat ze niet probeerden het virus in elk afzonderlijk onderwerp kwijt te raken. We hebben geen kalibratie of optimalisatie gedaan Toekomstig onderzoek zal de timing en dosering van medicijnafgifte verfijnen om de meest effectieve behandeling te identificeren, zegt hij.

Het team test hun behandeling in aapmodellen, met plannen om volgende zomer menselijke proeven in te gaan, als alles volgens plan verloopt. We staat al in communicatie met de FDA, zegt Khalili. Hij heeft ook een bedrijf opgericht, Excision BioTherapeutics, dat geld inzamelt voor klinische proeven en zal trachten de behandeling te commercialiseren, als deze effectief blijkt.

Succes in diermodellen kan echter niet garanderen dat de behandeling bij mensen zal werken het merendeel van de dingen die helpen bij het verhelpen van ziekten bij muizen werken niet of werken bijna niet zo goed als ze Er zijn mensen geprobeerd. Khalili zegt echter dat hij optimistisch is, omdat de strategie niet afhankelijk is van cellulaire paden die verschillen tussen muizen en mensen: We mikken op een virus en het virus is het probleem, zegt hij.

Als de behandeling door de hoge hindernissen van klinische proeven en de goedkeuring van de Food and Drug Administration komt, zegt Khalili dat hij hoopt dat het gemakkelijk zal zijn om te leveren waarom ze tijdens de dierproeven met IV-injecties werkten. Eén ding waar we aan denken is de toepassing. We proberen ervoor te zorgen dat de applicatie heel eenvoudig is en dat u geen hightech ziekenhuis nodig heeft, zegt hij.

Vorige week in technologie: Gadgets in de gloed na de zonsverduistering

Vorige week in technologie: Gadgets in de gloed na de zonsverduistering

De satellieten van NOAA bevinden zich op het hakblok.  Dit is waarom we ze nodig hebben.

De satellieten van NOAA bevinden zich op het hakblok. Dit is waarom we ze nodig hebben.

22 verbluffende beelden die wetenschap in kunst veranderen

22 verbluffende beelden die wetenschap in kunst veranderen